http://repositorio.unb.br/handle/10482/57218| Fichero | Descripción | Tamaño | Formato | |
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| MairaCatharinaRamos_TESE.pdf | 2,37 MB | Adobe PDF | Visualizar/Abrir |
| Título : | Algoritmos de machine learning para a predição da persistência farmacológica na esquizofrenia : uma estratégia para garantir a continuidade do tratamento no SUS |
| Autor : | Ramos, Maíra Catharina |
| Orientador(es):: | Shimizu, Helena Eri |
| Coorientador(es):: | Zimmermann, Ivan Ricardo |
| Assunto:: | Inteligência artificial Aprendizado de máquina Esquizofrenia |
| Fecha de publicación : | 13-oct-2026 |
| Data de defesa:: | 2-jul-2026 |
| Citación : | RAMOS, Maíra Catharina. Algoritmos de machine learning para a predição da persistência farmacológica na esquizofrenia: uma estratégia para garantir a continuidade do tratamento no SUS. 2026. |
| Resumen : | Introdução: A esquizofrenia é uma condição crônica grave que afeta aproximadamente 1% da população mundial, demandando tratamento contínuo e multidisciplinar, no qual os antipsicóticos de segunda geração (ASG) desempenham papel fundamental no controle de sintomas e prevenção de recaídas. No contexto do Sistema Único de Saúde (SUS), a descontinuação do tratamento representa um desafio crítico, associada a maiores taxas de recaídas, reinternações e custos elevados. Embora os termos adesão e persistência sejam frequentemente confundidos, este estudo foca na persistência, definida como a duração contínua do uso do medicamento sem interrupções significativas ao longo do tempo. A aplicação de Inteligência Artificial (IA) em saúde pública surge como uma estratégia promissora para identificar padrões complexos em grandes volumes de dados (Big Data) e apoiar a tomada de decisão clínica. Neste contexto, definiu-se como pergunta de pesquisa “como a inteligência artificial pode apoiar no tratamento farmacológico de pessoas com esquizofrenia?”. Objetivos: O objetivo geral foi identificar evidências sobre usos da inteligência artificial para apoiar no tratamento farmacológico de esquizofrenia e desenvolver e validar modelos de algoritmos de machine learning para a predição da persistência farmacológica na esquizofrenia visando contribuir para políticas de saúde digital na saúde mental do sistema único de saúde. Método: Foram realizadas duas etapas, a saber: (i) revisão sistemática, e; (ii) estudo transversal e retrospectivo, de caráter exploratório e quantitativo, baseado em dados de mundo real (RWD). Para a revisão sistemática, foi realizada busca em seis bases de dados (incluindo MedLine, Embase e Scopus). Foram incluídos estudos clínicos e observacionais que avaliam o impacto de ferramentas de IA na adesão farmacológica de pacientes com esquizofrenia, excluindo modelos animais, protocolos sem resultados, intervenções puramente digitais sem IA ou focadas exclusivamente em tratamentos não farmacológicos. A qualidade metodológica dos estudos selecionados foi avaliada pelos instrumentos RoB 2, ROBINS-I e PROBAST-AI. Para o estudo transversal retrospectivo com RWD, foi utilizada amostra composta por 30.000 observações aleatórias selecionadas de uma coorte nacional construída a partir do relacionamento (linkage) dos bancos de dados administrativos do SUS: Sistema de Informações Ambulatoriais (SIA), Sistema de Informações Hospitalares (SIH) e Sistema de Informações sobre Mortalidade (SIM), abrangendo o período de 2000 a 2015. O pré processamento dos dados incluiu técnicas de One-Hot Encoding para variáveis categóricas e padronização (StandardScaler) para variáveis numéricas. Para capturar o efeito das desigualdades socioeconômicas, foi integrado o Índice de Gini como variável contextual. Foram treinados e avaliados sete algoritmos supervisionados de classificação: Logistic Regression, Decision Tree, Random Forest, Gradient Boosting, Extreme Gradient Boosting (XGBoost), Support Vector Machine (SVM) e K-Nearest Neighbors (KNN). A performance foi avaliada utilizando métricas de acurácia, precisão, recall, F1-score e, principalmente, a Área Sob a Curva ROC (AUC ROC), aplicando técnicas de validação holdout (70:30) e validação cruzada estratificada (10-fold cross validation). Resultados: A revisão sistemática incluiu oito estudos na síntese qualitativa. As ferramentas de IA foram classificadas em: (i) Monitoramento Visual: Aplicativos (AiCure e MedAdhere) elevaram a adesão em até 61% e melhoraram funções cognitivas; (ii) Modelos Preditivos: Algoritmos (REFS™ e XGBoost) demonstraram acurácia entre 0,59 e 0,82 na previsão de riscos de interrupção do tratamento; (iii) Mineração de Texto: O sistema MENTAT® identificou fatores sociais e clínicos de descontinuação em notas médicas não estruturadas; (iv) Suporte à Decisão Prescritiva: Regras de tratamento individualizadas aumentaram em 134% a probabilidade de sucesso clínico ao personalizar a escolha do antipsicótico inicial. A análise descritiva do banco de dados revelou uma amostra majoritariamente feminina (51%) e com idade média de 45,5 anos. Observou-se um declínio acentuado na continuidade terapêutica: a continuidade terapêutica caiu de 84,9% em três meses para 58,4% em nove meses, resultando em uma taxa de persistência de apenas 46,6% ao final de 12 meses e 26,6% após 24 meses. Entre os modelos testados, o Gradient Boosting alcançou a maior acurácia (74,18%) e o melhor AUC ROC em validação cruzada (0,8214). A precisão de 87% para a classe “Não persistente ao tratamento” garante predições com ótima confiabilidade, reduzindo chances de falsos negativos. A análise de importância das variáveis destacou como principais preditores: o tipo de antipsicótico utilizado (sendo Risperidona, Olanzapina e Quetiapina os mais frequentes), o histórico de internações psiquiátricas, a faixa etária do paciente, o tempo de uso prévio do medicamento e o Índice de Gini do município de residência. Discussão: A revisão sistemática realizada identificou que ferramentas de IA, como aplicativos de monitoramento e modelos preditivos (com acurácia de até 97%), elevam significativamente a adesão na esquizofrenia, melhorando sintomas psicóticos e funções cognitivas. Embora reduzam recaídas e hospitalizações, a implementação esbarra em barreiras de infraestrutura e literacia digital. Quando aplicado modelo preditivo com dados brasileiros, os achados confirmam uma clara hierarquia de desempenho, com os três modelos de ensemble (Gradient Boosting, XGBoost e Random Forest) superando os demais algoritmos. O Gradient Boosting alcançou a maior acurácia (74,18%) e o melhor AUC ROC em validação cruzada (0,8214). A inclusão do Índice de Gini revelou-se um diferencial metodológico crucial, evidenciando que pacientes residentes em municípios com melhores indicadores de desenvolvimento humano tendem a apresentar maior persistência ao tratamento, corroborando a influência dos determinantes sociais nos desfechos de saúde mental. Discute-se também a qualidade dos dados dos Sistemas de Informação em Saúde, apontando limitações como a incompletude de variáveis (ex: raça/cor e IMC), o que exige cautela na interpretação e reforça a necessidade de melhoria na coleta de dados no SUS. A alta taxa de descontinuação observada (53,4% em um ano) alerta para a vulnerabilidade dessa população e a necessidade de intervenções proativas. Considerações finais: Esta tese demonstra que é viável e eficaz utilizar técnicas de Machine Learning aplicadas aos dados do SUS para prever a persistência ao tratamento em esquizofrenia. As evidências científicas identificadas demonstram que a IA oferece soluções inovadoras, com impactos positivos em desfechos clínicos e funcionais. O modelo de RWD proposto oferece uma ferramenta potencial para gestores e profissionais de saúde identificarem precocemente pacientes com alto risco de abandono terapêutico, permitindo a implementação de intervenções personalizadas. No entanto, a implementação em larga escala enfrenta desafios como infraestrutura digital limitada, preocupações éticas sobre privacidade e a necessidade de validação externa em coortes mais robustas. Recomenda-se o fomento de estudos que validem externamente esses modelos e a integração de sistemas de apoio à decisão clínica no SUS, sempre pautados por diretrizes éticas que visem reduzir iniquidades e garantir o uso responsável da tecnologia em saúde. |
| Abstract: | Introduction: Schizophrenia is a severe chronic condition that affects approximately 1% of the world's population, requiring continuous and multidisciplinary treatment, in which second-generation antipsychotics play a fundamental role in controlling symptoms and preventing relapses. In the context of the Unified Health System, treatment discontinuation represents a critical challenge, associated with higher rates of relapses, readmissions, and high costs. Although the terms adherence and persistence are often confused, this study focuses on persistence, defined as the continuous duration of medication use without significant interruptions over time. The application of Artificial Intelligence in public health emerges as a promising strategy to identify complex patterns in large volumes of data and support clinical decision-making. In this context, the research question was defined as “how can artificial intelligence support the pharmacological treatment of people with schizophrenia?”. Objective: The general objective was to identify how Artificial Intelligence can support the pharmacological treatment of schizophrenia, developing and validating machine learning models for predicting persistence to treatment with second-generation antipsychotics, using real world data from the Unified Health System and integrating socioeconomic indicators to substantiate precision strategies in public mental health policies in Brazil. Method: Two stages were carried out: (i) a systematic review, and; (ii) a cross-sectional and retrospective study of an exploratory and quantitative nature, based on real-world data. For the systematic review, a search was performed in six databases. Clinical and observational studies evaluating the impact of AI tools on pharmacological adherence in patients with schizophrenia were included, excluding animal models, protocols without results, purely digital interventions without AI, or focused exclusively on non pharmacological treatments. The methodological quality of the selected studies was evaluated using the RoB 2, ROBINS-I, and PROBAST-AI instruments. For the cross sectional retrospective study with RWD, a sample composed of 30,000 random observations selected from a national cohort built from the linkage of SUS administrative databases: Outpatient Information System, Hospital Information System, and Mortality Information System, covering the period from 2000 to 2015. Data preprocessing included One-Hot Encoding techniques for categorical variables and standardization for numerical variables. To capture the effect of socioeconomic inequalities, the Gini Index was integrated as a contextual variable. Seven supervised classification algorithms were trained and evaluated: Logistic Regression, Decision Tree, Random Forest, Gradient Boosting, Extreme Gradient Boosting, Support Vector Machine, and K-Nearest Neighbors. Performance was evaluated using metrics of accuracy, precision, recall, F1- score, and, primarily, the Area Under the ROC Curve, applying holdout validation and stratified cross-validation techniques. Results: The systematic review included eight studies in qualitative synthesis. AI tools were classified into: Visual Monitoring: Applications increased adherence by up to 61% and improved cognitive functions; Predictive Models: Algorithms (REFS™ and XGBoost) demonstrated accuracy between 0.59 and 0.82 in predicting risks of treatment discontinuation; Text Mining: The MENTAT® system identified social and clinical factors of discontinuation in unstructured medical notes; Prescriptive Decision Support: Individualized treatment rules increased the probability of clinical success by 134% by personalizing the choice of the initial antipsychotic. The descriptive analysis of the database revealed a predominantly female sample with a mean age of 45.5 years. A sharp decline in therapeutic continuity was observed: therapeutic continuity fell from 84.9% at three months to 58.4% at nine months, resulting in a persistence rate of only 46.6% at the end of 12 months and 26.6% after 24 months. Among the tested models, Gradient Boosting achieved the highest accuracy and the best AUC ROC in cross-validation. The 87% precision for the "Not persistent to treatment" class ensures predictions with great reliability, reducing chances of false negatives. The variable importance analysis highlighted as main predictors: the type of antipsychotic used, the history of psychiatric hospitalizations, the patient's age group, the prior duration of medication use, and the Gini Index of the municipality of residence. Discussion: The systematic review identified that AI tools, such as monitoring applications and predictive models, significantly increase adherence in schizophrenia, improving psychotic symptoms and cognitive functions. Although they reduce relapses and hospitalization, implementation faces barriers related to infrastructure and digital literacy. When the predictive model was applied to Brazilian data, the findings confirmed a clear performance hierarchy, with the three ensemble models outperforming the other algorithms. Gradient Boosting achieved the highest accuracy and the best AUC ROC in cross-validation. The inclusion of the Gini Index proved to be a crucial methodological differentiator, evidencing that patients residing in municipalities with better human development indicators tend to show greater persistence to treatment, corroborating the influence of social determinants on mental health outcomes. The quality of data from the Health Information Systems is also discussed, pointing out limitations such as incomplete variables, which require caution in interpretation and reinforce the need for improvement in data collection within the Unified Health System. The high discontinuation rate observed highlights the vulnerability of this population and the need for proactive interventions. Final Considerations: This thesis demonstrates that it is feasible and effective to use Machine Learning techniques applied to SUS data to predict persistence to treatment in schizophrenia. The identified scientific evidence demonstrates that AI offers innovative solutions with positive impacts on clinical and functional outcomes. The proposed RWD model offers a potential tool for managers and health professionals to identify patients at high risk of therapeutic abandonment early, allowing the implementation of personalized interventions. However, large-scale implementation faces challenges such as limited digital infrastructure, ethical concerns regarding privacy, and the need for external validation in more robust cohorts. It is recommended to promote studies that externally validate these models and the integration of clinical decision support systems in the SUS, always guided by ethical guidelines that aim to reduce inequities and ensure the responsible use of technology in health. |
| metadata.dc.description.unidade: | Faculdade de Ciências da Saúde (FS) Departamento de Saúde Coletiva (FS DSC) |
| metadata.dc.description.ppg: | Programa de Pós-Graduação em Saúde Coletiva |
| Agência financiadora: | Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) |
| Aparece en las colecciones: | Teses, dissertações e produtos pós-doutorado |
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