Análise temporal da mortalidade por leucemia linfoblástica aguda no Distrito Federal - Brasil e avaliação global de custo-efetividade do tisagenlecleucel

Abstract

A Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) é uma neoplasia hematológica agressiva caracterizada pela proliferação descontrolada de células precursoras dos linfócitos. A desordem promove acúmulo de células imaturas no sangue, comprometendo substancialmente a hematopoese na medula óssea e podendo levar a morte. Embora esta patologia seja mais preponderante em crianças, sua incidência também se estende ao grupo populacional adulto. Atualmente, existem opções terapêuticas eficientes para parte dos pacientes. Porém, casos refratários e recidivantes dessa neoplasia impõem um dilema clínico econômico social, exigindo abordagens terapêuticas inovadoras e onerosas. Tendo isso em vista, esta tese foi estruturada com o objetivo de analisar a mortalidade por leucemia linfoblástica aguda no Distrito Federal - Brasil e a relação de custo-efetividade global da terapia avançada Tisagenlecleucel versus as terapias convencionais de Leucemia Linfoblástica Aguda em células B Refratária e Recidivantes LLA-B R/R. O percurso metodológico foi delineado em dois métodos: o primeiro foi um estudo ecológico de série temporal utilizando dados do Sistema de Informações sobre Mortalidade classificados pelo código C91.0 da Classificação Internacional de Doenças. Os resultados evidenciaram um perfil predominantemente do sexo masculino (51,70%), solteiro (60,41%), de raça/cor branca (52,16%), de escolaridade entre quatro a sete anos (27,37%). A tendência de mortalidade por LLA foi crescente para as faixas etárias de 0-4 anos e 50-59 anos, com taxas de incremento de 9,0% e de 8,7%. Conclui-se que foi possível determinar o perfil de pessoas que mais morrem por LLA no Distrito Federal (DF), além de compreender as mudanças temporais no decorrer de 20 anos nas diferentes faixas etárias, alertando que discussões científicas e realocação de recursos devem ser priorizadas no direcionamento e aplicabilidade de políticas públicas, evidenciando as lacunas de diagnóstico e tratamento para as crianças de até 4 anos e para os adultos que estão envelhecendo. No segundo artigo o método consistiu em uma revisão sistemática que seguiu os parâmetros do Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses (PRISMA). A revisão sistemática destacou a Relação Custo-Efetividade Incremental com desconto por Ano de Vida Ajustado pela Qualidade (QALY) ganhos após o uso de Tisagenlecleucel em comparação a análise das médias da Clofarabina Combinada (Clo-C) ficou em US$38.837,00 e da Blinatumomabe (Blina) US$25.569,00. Quanto ao custo do medicamento, a média do Tisagenlecleucel ficou em torno de 4,3 vezes; 10,8 vezes; 4,7 vezes respectivamente maiores do que as médias Clofarabina Monoterápica (Clo-M); Clo-C; e Blina. Já a avaliação global de custo-efetividade desempenhou um papel crucial nesta tese para crianças e jovens adultos com LLA-B R/R, tendo em vista Tisagenlecleucel é uma opção custo-efetiva. Portanto, deve ser considerada e financiada por formuladores de políticas pública e pelo Sistema Único de Saúde (SUS) como alternativa para o tratamento de pacientes no DF, Brasil e no mundo.